血友病人仅一成登记在册

　　专家呼吁：加大保障力度，加快国产药品研发，降低血友病致残率

　　新京报讯 （记者王卡拉）为迎接4月17日“世界血友病日”的到来，4月16日，中国血友之家、“有爱有未来”外企志愿行动等机构，联合发起中国2015年“世界血友病日”宣传月活动，通过线下活动和线上传播，宣传普及血友病知识，让公众了解和关注血友病。按万分之一的发病率计算，我国血友病人有10万多人，但是由于很多患者没有早期就诊，目前登记在册的血友病人只有1万多人，大多数血友病患者生存状况不容乐观。

　　确诊率低 致残率高

　　血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病，如果反复出血得不到及时治疗，患者还可能出现关节畸形并导致残疾甚至致命。我国在血友病的治疗上主要是凝血因子的替代治疗。

　　“中国对血友病的关注走到今天，解决了不疼的问题，但还需要解决不残的问题。”北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛指出，我国患者采用的治疗方法基本都是按需治疗，即出血时打凝血因子止血，而非提前打凝血因子防止出血的预防治疗。以按需治疗预估，一个成年人一年最基本的治疗费大约在10万-15万元。

　　“不能说致残了、有问题了才去诊断，我们希望病人早诊早治。大样本统计数据显示，成人残疾率明显高于儿童。”全国人大代表、山西医科大学血液病研究所副所长杨林花指出，尽管血友病信息登记管理中心覆盖了31个省，但统计在册的血友病人仅一成。有些血友病人到了中年才因为大创伤出血被诊断出来。还有的轻、中度血友病病人常年在风湿科、骨科按关节炎治疗，导致关节残疾。

　　孩童时期预防治疗是关键

　　尽管我国已经对血友病患者实现了医保全覆盖，但由于病人需要终身治疗，且国产血源性凝血因子短缺、进口的重组凝血因子价高，多数血友病人家庭无法长期承担。关涛指出，等到出血后才用药，对儿童损伤非常大。据发达国家统计，一个孩子如果一年发生五次以上出血，那么到50岁的残疾概率约有70%。“儿童的预防治疗尽管推行了四五年，但目前只有少部分城市的少部分儿童可以实现。”

　　“杨林花表示，要降低血友病人的治疗费用，除了加快血源性凝血因子的生产效率，更要加快国产重组凝血因子制品的研发速度，提高医保报销比例，甚至可以免费给孩子用药。”杨林花指出，目前，国产的血源性凝血因子一直短缺，只在个别省份可以保证病人足量使用，加上进口的重组凝血因子报销比例低、价格贵，成人的预防治疗并不现实。但对于儿童和青少年而言，希望可以进行预防治疗，降低致残率，以保证孩子的正常学习、工作。