基因剪刀市场化之路还很长

　　科普之家

　　美国某著名咨询公司预测的基因剪刀市场份额尽管可观，但由于涉及安全、准确和效果，可变性和不确定性很大。

　　2017年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名。对此，美国某著名咨询公司近日发布报告称，全球基因组编辑（包括CRISPR、TALEN和ZFN）的市场规模将从2017年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元，复合年均增长率为14.5%。

　　基因（组）编辑技术就是俗称的基因剪刀，美国咨询公司对基因剪刀市场蛋糕的预测是否准确，有待未来的市场来检验。但是，从理论上分析和预测，需要首先看到这三种基因剪刀的市场准入门槛，其中包括公众的接受程度，以及专业和行政机构是否批准。

　　基因剪刀主要的市场应用包括细胞系改造、遗传工程、诊断和治疗疾病等。目前细胞系改造占最大份额，基因编辑干细胞疗法的研究认知度高。

　　就公众和市场的接纳度而言，基因剪刀门槛最低也最容易进入的领域是农作物改良，并且也容易获得批准。即便基因剪刀不准确，可能造成不良后果，但由于是对作物的改进，而非针对人，因此不会造成对人的直接伤害和太多的灾难。

　　尽管针对疾病防治的基因剪刀市场份额非常之大，但是市场进入的门槛特别高。原因主要是，基因剪刀要确保技术的安全性，并且需要卫生管理部门的伦理审查和批准。作为基因剪刀之一的CRISPR尽管效率高，但精准度受到怀疑，因此对基因剪刀的应用也遭到一些生物医学专家的质疑和反对。

　　2017年9月，俄勒冈州健康和科学大学的米塔利波夫团队发表了一项利用CRISPR-Cas9基因剪刀剪除胚胎中引发肥厚型心肌病（HCM）的MYBPC3的基因突变的研究结果，称试验组中的58个受试胚胎中，有42个胚胎没有携带肥厚型心肌病致病基因突变，占比74.2%。如果不进行基因编辑处理，在50%精子正常的情况下，受精卵正常的概率是50%。也即，通过基因编辑把产生完全正常的胚胎的比例从50%提高到了74.2%，因而可能从胚胎起就消除肥厚型心肌病的病因。

　　但是，美国哈佛大学的邱奇等人表示，米塔利波夫团队只表明突变不存在了，这可能是因为删除DNA而不是修复DNA造成的。甚至是，最开始胚胎可能就没有缺陷MYBPC3基因的存在。

　　这说明，基因剪刀的有效性和安全性还在进一步的探索之中，在进入市场之前，将受到严格的审批。

　　此外，基因剪刀的市场也取决于各种基因剪刀的竞争，实质就是效果和安全的竞争。ZFN、TALEN是同一类基因剪刀，它们通过外源蛋白质，进入细胞后找到DNA序列，进行定位的剪辑，ZFN技术中的蛋白叫锌指核酸酶，由于三维结构像人的手指，中间有锌离子而得名；TALEN技术中的蛋白叫转录激活样效应因子核酸酶。但CRISPR基因剪刀是由“向导RNA”来识别特异性DNA序列（定位），切割DNA的工作也由蛋白质完成。

　　这三种基因剪刀各有千秋，但在准确性、安全性和效益上的竞争是决定它们占有市场份额多少的另一个重要因素。因此，预测的基因剪刀市场份额尽管可观，但由于涉及安全、准确和效果，可变性和不确定性很大。

　　□张田勘（学者）