打破“救命药”研发僵局

　　今年一部电影的走红，让买不起“救命药”、只能将目光投向国外仿制药的白血病患者群体，再度成为关注焦点。

　　面对肿瘤疾病，除了依赖进口药品，我国能否自主“解题”？记者从中关村了解到，近年来，我国企业在新药研发领域已有突破，涌现了不少Ⅰ类新药——所谓Ⅰ类新药，必须是境内外均未上市的创新药，在各类药品中最能体现创新水平。拥有全球自主知识产权的创新药企诺诚健华，就是Ⅰ类新药的研发者之一。

　　国内药企尝试“破题”恶性肿瘤

　　“肿瘤”两个字，总是能让人们谈之色变。细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病，是世界上流行较广的血液系统恶性肿瘤，严重威胁人类生命的重大疾病。它们至今仍缺乏理想的治疗药物，现有的治疗方案和靶向药存在肿瘤耐药复发、不宜长期使用的问题，且其价格也较为昂贵，成为患者心中之痛。

　　在这之外的另两类疾病——系统性红斑狼疮(SLE)和类风湿性关节炎(RA)，对健康的破坏力也同样强大，仅在中国就约有200万以上的患者。然而，针对这两类疾病，传统的类固醇类激素加免疫抑制剂，长期使用会造成累积的器官损伤，引起肾脏、神经系统、心血管及皮肤等脏器的不可逆的损伤。在此背景下，治与不治似乎都成了一个难选之题。

　　值得期待的是，一款研发代号为ICP-022的新药，有望解决上述问题。它适用于治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、系统性红斑狼疮和类风湿关节炎，拥有全球自主知识产权，或将成为替代现有药物的抗肿瘤优选药，且因毒副作用小，也适用于治疗自身免疫疾病。

　　而这款Ⅰ类创新药，就诞生于总部位于中关村昌平园的创新药研发企业——诺诚健华。

　　新药研发面临“三大关口”

　　据诺诚健华总经理崔霁松介绍，ICP-022的孵化备受期待，目前已经进入二期临床试验阶段。如果试验顺利，上市指日可待。不过，Ⅰ类新药作为诸多药品中对创新能力要求最高的一类，从研发到量产，往往要经过漫长复杂的过程，并不是看上去那么简单。

　　上述负责人透露，一款新药从研究到最终上市，需要大约8到10年的时间，历经靶点发现、化合物设计、理论阶段构效关系的研究，合成路线规划，制药工艺开发，药代动力学和毒理学验证，剂型选择、临床研究等多个环节，流程繁琐，时间和经济成本高昂。

　　人才计划助推企业聚集高端人才

　　人才有多重要？“由于高端人力资源不足，不少药企会将实验外包，但实验者若缺乏经验，会加长整个过程。如果交由经验充足的工作人员，则可以大大简化其复杂程度。”诺诚健华相关负责人介绍，这便是新药研发对人才需求量极大的重要原因之一。

　　诺诚健华总经理崔霁松的回国创业及其在开创新药研发领域的成就，向海外高层次人才释放了一个积极信号——潜力巨大的中国市场开始重视新药研发行业，这使得一众相关人才认识、了解并聚集到了诺诚健华的平台。

　　目前，这家公司已经拥有由国家层面专家、国际顶尖科学家和国内知名免疫方面临床医生组成的强大科学顾问委员会。这些人才储备，帮助公司建立起了涵盖化学、生物、药理药效、毒理、CMC、注册和临床的“全能型”团队。

　　作为诺诚健华科学顾问委员会主席，中国科学院院士施一公在新药研发领域的贡献尤为突出。1998年以来，施一公领导的实验室主要结合X射线晶体结构生物学和生物化学手段，系统研究了细胞凋亡的发生和调控机制。他们的科研成果不仅清晰地揭示了细胞凋亡通路中的一系列分子过程，基于该研究的一项专利成果也已被转化为治疗癌症的新药。

　　2017年以来，中国药品监管审批制度历经变革，医药创新领域一系列利好政策的发布，也让新药研发享受到了红利。《2017年新药审评总结》显示，2017年国产Ⅰ类新药申报数为174个，创下了10年之最。举例来看，诺诚健华后续研发的2个新药ICP-105和ICP-192，从递交临床试验申请资料到最终获批，只用了ICP-022IND审批一半的时间，目前也即将开展临床试验。这样的变化，不可谓不喜人。“可以预期，用不了三四十年，中国药物创制研发能力将赶超发达国家，在国际上占据举足轻重的地位。”崔霁松充满信心地说。

　　【成果名片】

　　新药研发

　　中关村拥有丰富的临床资源和教育资源，重点依托中关村生命科学园发展创新研发环节，北京经济技术开发区、大兴生物医药产业基地发展高端制造环节，加快发展个体化诊断产品、服务、平台和治疗新技术，突破发展精准医疗和智慧医疗，打造北京生物医药高质量、高附加值的品牌特色。例如在生物医药领域，中关村已在靶向药物、蛋白质药物和大规模复性制造、新型联合疫苗等领域掌握技术主导权。

　　同题问答

　　【百济神州】

　　●你眼中的中关村是什么样子？

　　百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨：无论在中国还是海外，中关村都是“创新，敢为天下先”的代名词，众多高新科技人才被这里优厚的创业环境、创新理念所吸引，来到中关村开创属于自己的光荣与梦想。成立于2010年的百济神州既是中关村飞速发展的见证人，也是中关村“人才、技术、资本”三驾马车的受益者。

　　●在你印象中，这些年中关村最大的变化是什么？

　　吴晓滨：最大的变化是格局的变化，中关村从最初的一群人创业的梦想聚集地，升级为带动中国产业升级的创新原动力。以百济神州所专注的抗癌新药与创新疗法领域为例，当前，中关村已成为中国在生物和健康领域创新资源与医疗资源最为密集的区域之一，产业集群效应显著。

　　●对于中关村未来的发展，你有什么期望和寄语？

　　吴晓滨：祝愿中关村在未来“不忘初心，勇往直前”，期待未来从中关村能够走出更多代表中国形象的国家品牌，引领国内产业乃至全球范围的创新和产业提升新格局。

　　【科信必成】

　　●你眼中的中关村是什么样子？

　　北京科信必成医药科技公司总经理王锦刚：创新，永为人先。

　　●在你印象中，这些年中关村最大的变化是什么？

　　王锦刚：与时俱进，为创新营造制度环境。

　　●对于中关村未来的发展，你有什么期望和寄语？

　　王锦刚：让中关村成为生命科学中心，让中关村成为全世界更让人向往的地方。

　　本版采写/新京报记者 戴轩