中国自主研发抗癌药获美国FDA批准上市

　　11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，中国企业百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市，这是中国原研新药首次走出国门。

　　据透露，今年内泽布替尼有望在美国正式上市销售。

　　在中国，百济神州已于2018年8月向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的新药上市申请，并在同年10月，递交了泽布替尼针对复发难治性慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请，均被纳入优先审评通道。

　　新京报讯 昨日，美国食品药品监督管理局（FDA）在官网宣布了批准中国企业自主研发的抗癌新药——泽布替尼上市的消息。记者了解到，泽布替尼此次在美国快速获批上市，受益于三项“优惠政策”：加速审评、突破性药物特别审批通道、“孤儿药”（罕见病用药）认证。

　　将为淋巴瘤患者治疗提供“中国方案”

　　淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军表示，淋巴瘤是目前全身所有肿瘤中分型分类最复杂的肿瘤。

　　在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，较为罕见的套细胞淋巴瘤十分“凶险”，患者中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

　　FAD官网消息也指出，到确诊时，套细胞淋巴瘤通常已经扩散到淋巴结、骨髓和其他器官。套细胞淋巴瘤通常对初次治疗反应良好，但最终会恢复或停止反应，癌细胞继续生长。这是一种危及生命的疾病。

　　因此，更有效的、针对复发或难治套细胞淋巴瘤的治疗药物显得尤为迫切。

　　作为一款新型强效BTK抑制剂，此次获批的泽布替尼用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤患者。

　　FDA药物评价和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur说，临床试验表明，泽布替尼使84％的患者出现肿瘤缩小。对于那些难治与复发的患者来说，这种二线治疗方案提供了另外一种临床上缓解的可能。

　　获FDA加速批准上市

　　记者了解到，泽布替尼此次在美国快速获批上市，受益于三项“优惠政策”：加速审评、突破性药物特别审批通道、“孤儿药”（罕见病用药）认证。

　　今年8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。3个月后的11月15日，FDA正式批准其上市申请。此前，泽布替尼曾获得FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的中国本土研发抗癌新药。

　　据FDA官网发布的消息，虽获加速审批，初步临床证据表明，该药物可能比现有疗法有实质性的改善。百济神州在药品上市后，仍需持续提交更多的临床试验数据来证实、描述该药的临床表现。

　　当地淋巴瘤患者何时能用上这款药物？据研发企业百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士透露，今年年内泽布替尼有望在美国正式上市销售。

　　在中国，百济神州已于2018年8月向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的新药上市申请，并在同年10月，递交了泽布替尼针对复发难治性慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请，均被纳入优先审评通道。

　　吴晓滨接受记者采访时表示，一直以来，国内的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药。

　　■ 看点

　　临床数据显示84%患者出现肿瘤缩小

　　泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士告诉记者，泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据。此外，还基于多项安全性数据。

　　据FDA官网消息，在一项86例复发/难治性套细胞淋巴瘤患者参与的多中心2期临床试验中，患者在接受泽布替尼治疗后，84％的患者出现肿瘤缩小，中位持续缓解时间（从初始治疗到疾病进展或复发之间的时间）为19.5个月。

　　该试验得到了另一项临床试验的支持，该试验包括32名患者，其中84％的患者肿瘤缩小，中位缓解时间为18.5个月。

　　研发历时超7年 诞生于北京昌平

　　记者了解到，从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。

　　王志伟说，泽布替尼诞生于北京昌平的实验室。2012年7月，研究团队正式立项，经过一系列筛选与测试，最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子，为其编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。

　　截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过60位。

　　■ 对话

　　国研抗癌新药临床负责人朱军

　　实验高效且安全

　　昨日，泽布替尼1期临床研究以及关键性2期套细胞淋巴瘤临床研究项目的全国牵头人、北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授接受新京报记者专访。

　　新京报：您是在什么时候接受这个项目的？

　　朱军：2016年底百济神州找到我，希望我能做全国项目总负责人和北京大学肿瘤医院的主要研究者来开展临床试验。接到任务后我开始组建团队，联合全国14家医院共同启动临床试验，2017年2月，北京大学肿瘤医院成为全国第一批正式启动的研究中心。

　　新京报：从发布的临床试验结果来看，取得了非常好的疗效，入组患者的感受是怎样的？

　　朱军：药的临床试验结果达到我们预定的初衷，而且该药物为口服给药，方便、安全、有效率高，患者们的反应很好。用药后患者们明显获益,用上新药后疾病稳定甚至达到完全缓解，而且耐受性良好，这些都是对患者们最大的鼓励。

　　新京报：在项目执行过程中，有什么让您感触特别深刻的事情？

　　朱军：总体而言，这是我们全国多中心团队的合作。由于我们有强大的动员联系能力，能让患者在短时间内从四面八方集中起来进入临床试验，在临床试验进行过程中我们用心关注患者们的用药安全性和有效性，保证了临床试验的安全进行。整个临床试验高效、高质量的完成，展现了我国药监部门的改革创新成效。

　　新京报：一款中国自主研发的抗癌新药首次在美国获批上市，您怎么看这种突破？

　　朱军：过去中国的肿瘤患者需要等待进口药在国内上市，而且价格昂贵，有了国产原研抗癌新药，中国患者就能享受到高效低毒且价格合理的药物治疗。泽布替尼能第一时间进入美国市场，一定是它的科学价值和数据质量都获得了认可，从另一个角度来说，中国自主创新的一类新药也能为美国乃至全球肿瘤患者提供安全有效且价格合理的抗肿瘤方案，这个意义非常重大。

　　新京报记者 许雯 王卡拉