罕见病药品研发路漫漫

　　2月的最后一天是国际罕见病日，今年的主题是“研究”，口号是：“研究带来无限可能”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口数的0.65‰～1‰的疾病统称为罕见病。目前经确认的罕见病近7000种，约有80%的罕见病是由遗传缺陷所致。不少罕见病患者面临着无药可用或仅能依靠价格昂贵的进口药的局面。究其原因，一方面，罕见病复杂的发病原因给针对发病机制的研究和孤儿药的研发带来困难。另一方面，孤儿药使用人群小，药物研发利润少，成为部分制药企业不愿投入的重要考量。

　　D02-03版·健康关注